肌萎缩侧索硬化患者体重指数(BMI)与临床预后相关性的研究
研究背景: 肌萎缩侧索硬化(Amyotrophic Lateral Sclerosis，ALS)是一种进行性的、同时累及上、下运动神经元的神经系统变性疾病，尚无特效治疗而且临床预后差。近年研究报道ALS患者常见营养不良、体重下降，并提出体重指数(Body mass index，BMI)可作为ALS患者的预后指标。关于ALS患者BMI与临床预后的关系结论不一，目前基于中国人群的ALS患者BMI评估和预后研究相对不足。 研究目的: 本研究旨在通过对北京协和医院就诊的ALS患者统计分析，明确ALS患者病程早期的BMI特点、与其他临床资料的关系，并探索BMI对ALS患者生存预后的影响。 研究方法: 本研究对2013年1月至2019年6月在北京协和医院神经内科就诊的ALS患者进行回顾性分析。记录所有患者的身高、起病前和基线体重，计算起病前和基线BMI，并定义ΔBMI=基线BMI一起病前BMI，BMI变化率(Rate of BMI change，BMI-R)=(基线BMI一起病前BMI)÷从起病到基线时间间隔(年)。采集患者的性别、起病年龄、诊断延迟时间、诊断分级、起病部位、改良肌萎缩侧索硬化功能评分(Revised Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale,ALSFRS-R)、呼吸功能评分(ALSFRS-R-respiratory function，ALSFRS-R-R)、疾病进展率(△ALSFRS-R)等基线资料，每半年至一年随访，记录患者的生存状态(存活、死亡/气管切开、失访)及力如太治疗情况等信息。分别采用Kaplan-Meier分析法和Cox比例风险回归模型进行单因素和多因素生存分析。 研究结果: 本研究一共纳入615例ALS患者，起病前BMI24.11±3.05kg/m2，基线BMI23.08±3.30kg/m2，二者存在显著性差异(P＜0.001)。基线低体重患者44例(7.2％)、正常体重331例(53.8％)、超重196例(31.8％)、肥胖44例(7.2％)。231例(37.6％)患者BMI较起病前减低(ΔBMI≤-1kg/m2)，其中208例(33.8％)患者为快速减低(BMI-R≤-1kg/m2/年)。BMI减低与球部起病、诊断延迟时间短、疾病快速进展相关。至最后一次随访，死亡或气管切开人数264人，占42.9％，死亡患者中位生存期29.8个月。预期中位生存期48.6(95％ CI:44.2-53.0)个月，3年生存率66％，5年生存率27％。单因素生存分析中，起病年龄、诊断延迟时间、诊断分级、ΔBMI、BMI-R、ALSFRS-R、ALSFRS-R-R和疾病进展率对ALS患者的临床预后有显著影响(P＜0.05)，进一步多因素Cox回归分析显示，BMI减低＞1kg/m2/年的患者死亡风险是BMI减低≤1kg/m2/年患者的1.9倍(P＜0.001)，起病年龄晚、诊断延迟时间短、诊断分级较高、疾病快速进展、基线BMI快速减低是影响ALS患者生存的独立危险因素(P＜0.05)。 结论: 相当一部分ALS患者在病程早期即出现BMI显著减低，这与球部起病、诊断延迟时间短、疾病快速进展相关。基线BMI变化率是ALS患者预后的独立影响因素，基线BMI快速减低提示更高的死亡风险。
肌萎缩侧索硬化;体重指数;预后
中国医学科学院北京协和医学院
博士
临床医学
崔丽英
2020
中文
R744.8
2021-06-04（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）