常染色体显性遗传性多囊肾病的新疗法
常染色体显性遗传性多囊肾病（autosomal dominant polycystic kidney disease，ADPKD）是人类最常见的遗传性肾脏病。大约50％的ADPKD患者在60岁之前出现肾功能衰竭。常规的囊肿内引流术或囊肿去顶减压术已被证明效果不佳。曾有研究报告，血管紧张素转换酶抑制剂能够减慢ADPKD患者的肌酐清除率下降。近年来通过4种不同分子机理的新疗法进入了ADPKD的临床试验：血管加压素受体拮抗剂、mTOR（mammalian target of rapamycin，哺乳动物雷帕霉素标靶）抑制物、生长抑素类似物以及他汀类药物。<br> 血管加压素V2受体拮抗剂：托伐普坦（tolvaptan），能够阻断加压素介导的液体向多囊肾囊肿内转运，减慢囊肿增长和肾功能下降的速度。但是托伐普坦价格较贵，副作用多而难以耐受，如多尿、夜尿、烦渴和肝脏毒性等。
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2014-08-27（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）
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