10.3969/j.issn.1672-3384.2022.09.013
重组人生长激素治疗骨及软骨相关矮小症的疗效及其影响因素
目的 探讨重组人生长激素(rhGH)治疗骨及软骨相关矮小症(BCD)的疗效及其影响因素,为临床诊治BCD提供科学依据.方法 回顾性选择2016年1月至2018年10月内江市妇幼保健院收治的226例BCD患儿为研究对象.按照rhGH治疗效果,分为有效组(n=180)和无效组(n=46),比较两组治疗前后的骨龄(BA)、生长速率(GR)、身高(Ht);多因素logistic回归分析rhGH治疗BCD的影响因素;构建影响rhGH治疗疗效不佳的列线图模型,并对列线图模型的区分度和校准度进行评价.结果 治疗前,两组BA、GR、Ht水平差异均无统计学意义(均P>0.05);有效组治疗后BA、GR、Ht均优于无效组,差异有统计学意义(P<0.05).有效组与无效组在身高标准差积分(HtSDS)、生长激素峰值(GH peak)、胰岛素样生长因子1(IGF-1)、骨龄指数(BAI)、尿酸(UA)、骨源性碱性磷酸酶(BAP)方面比较,差异均有统计学意义(均P<0.05).多因素logistic回归分析显示,HtSDS、GH peak、IGF-1、BAI、UA、BAP是rhGH治疗BCD的影响因素,各因素比较差异有统计学意义(P<0.05).列线图模型显示,rhGH治疗BCD疗效不佳的影响率为37.57％,且评价区分度的受试者工作特征(ROC)曲线下面积为0.821(95％CI:0.754～0.926,P<0.001),区分度较好.预测模型GiViTI校准曲线带的95％CI区域均未穿过45°对角平分线(P=0.188),模型的预测概率与实际观测概率接近,具有较强的一致性.结论 BCD患儿应用rhGH治疗,总体疗效显著,HtSDS、GH peak、IGF-1、BAI、UA、BAP是rhGH治疗BCD的影响因素.
骨及软骨相关矮小症、重组人生长激素、疗效
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R977(药品)
国家卫生健康委医药卫生科技发展研究中心项目WA2020HK39
2022-10-09（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）
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