考虑疗效和安全性及其相关性的最优两阶段设计
在癌症的Ⅱ期临床试验研究中,新药的疗效和安全性的研究尤为重要. 考虑到伦理和经费等问题,减少受试人数是试验设计的主要研究目标,通常采用多阶段优化设计达到减小样本量的效果, 最流行的是两阶段优化设计. 在综合考虑疗效和安全性的基础上,进一步考虑两者之间的正相关性,提出了相应的精确检验问题, 利用条件期望证明了势函数关于疗效率pr 和安全率pt 的单调不减性质,得出最大一类错误率在两点达到,最小功效在一条线上达到. 在此基础上,在严格控制最大一类错误率和最小功效的条件下,以最小化期望样本量为目标,构造出了最优两阶段设计,从而为这类试验的最优设计提供了一个精确方法. 另外, 由于新检验问题式(2)的备择空间是原检验问题式(1)备择空间的子集,推出原检验问题式(1)的最优两阶段设计也是新检验问题式(2)的两阶段设计.
多项分布、Ⅱ期临床试验、精确检验、条件期望、最大一类错误率、最小功效
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O212.3;O212.6(概率论与数理统计)
国家自然科学基金资助项目11771032
2019-12-30（万方平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）
共8页
1269-1276
